Почему препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) компании Novartis стоит миллионы
Самое дорогое лекарство в мире стоит миллионы рублей, но может спасти жизнь ребенку с СМА. Речь идет о препарате «Золгенсма», который стоит 150 млн рублей. Сейчас родители больных СМА в РФ открывают сами сборы, пытаясь насобирать огромную сумму денег. Хотя эксперты уверены, что цена на препарат сильно завышена.
Что такое спинная мышечная атрофия (СМА) и есть ли от нее лекарство
Самое заветное желание каждого родителя – это чтобы их дети, прежде всего, были здоровы. СМА или спинная мозговая недостаточность заболевание редкое и носит наследственный характер. Нарушения начинают проявлять не сразу, а спустя 1-2 месяца после рождения малыша. СМА связано с острыми нарушениями в активности нейронов не только спинного, но и головного мозга. А все это происходит из-за мутировавшего гена. Если заболевание проявилось у новорожденного, то это СМА 1. Бывает, что СМА может проявиться с годами у взрослого человека.
Если СМА проявилось у ребенка, то чаще всего смерть может наступить от дыхательной недостаточности. Родители, у которых дети больны СМА 1, отмечают мышечную слабость. Ребенок не так активно двигает ручками и ножками, не может держать головку, переворачиваться и сидеть. Если не лечить данное заболевание, то наступает мышечная атрофия дыхательного центра. Может наступить удушье.
Кому и как помог излечиться самый дорогой препарат в мире
Стало известно, что несколько лет назад на фармацевтическом мировом рынке появилась новая разработка компании Novartis «Золгенсма». Многие эксперты уверены, что это настоящая победа над еще одной тяжелой болезнью генетического характера СМА. Препарат вводится только раз в жизни детям до 2 лет. Это дает отличную возможность не только избавиться от болезни, но вернуться к полноценной жизни ребенка.
К сожалению, этот препарат в России да ив Европе не зарегистрирован. Он прошел регистрацию только в США и там продается. «Золгенсма» попал в «Книгу рекордов Гиннесса за свою уникальность и за самую дорогую стоимость на планете.
Руководство компании приняло решение раздать бесплатно около 100 доз препарата в 2020 году. В программе мог принять участие каждый больной ребенок СМА. Для этого врач, который его наблюдает, может направить компании Novartis все документы, подтверждающие диагноз. Но российские семьи не могут ждать, а сами открывают сборы, прося помощи других спасти их ребенка. Ведь препарат поможет только если успеть ввести его до 2 лет ребенку. В РФ уже есть случаи излечения от СМА препаратом «Золгенсма». Это Катя Рубцова, Матвей Чепуштанов, Дима Тишунин и другие.
Почему препарат «Золгенсма» от СМА компании Novartis так дорого стоит
На сегодняшний день препарат «Золгенсма» считается самым дорогим в мире. Для излечения от СМА ребенку нужно ввести всего лишь одну инъекцию и жизнь может измениться. Одна инъекция препарата стоит 2,5 млн долларов или около 150 млн рублей. Сумма для многих семей фантастическая. Может ли лекарство стоять так дорого или это просто маркетинговый ход.
Большинство экспертов уверены, что лекарство стоит столько, за сколько его готовы купить пациенты. Безусловно, для производства препарата от СМА нужно дорогое сырье, специальное оборудование и использование новейших технологий. Но, по сути, цена на «Золгенсму» завышена в 2 тыс. раз.
Также думает профессор и заведующий Институтом общей генетики РАН и НМИЦ эндокринологии Сергей Киселев:
«Такой подход практикуется некоторыми фармацевтическими компаниями в мире. Себестоимость той же «Золгенсмы» будет около 1 тыс. долларов. Но учитывая, что в мире практически нет подобного рода препаратов или их единицы, то и стоимость будет молниеносно расти».
Наверное, если бы «Золгенсму» покупали больше людей, то компания Novartis смогла бы пересмотреть стоимость препарата.
Материалы партнеров:
Читайте другие новости:
Читайте также